Новости Новости медицины

Зарегистрирована генная терапия тяжелого комбинированного иммунодефицита у детей

ADA-SCID – редкая форма наследственного иммунодефицита, при котором больные крайне уязвимы перед инфекционными болезнями и вынуждены находиться в стерильной среде. В Европе ADA-SCID ежегодно выявляется у 15 детей

Европейские регуляторы зарегистрировали генную терапию тяжелого комбинированного иммунодефицита, который связан с дефицитом аденозиндеаминазы. Ее, как известно, разработала компанией GlaxoSmithKline вместе с итальянскими учеными.

По данным Reuters, индивидуальная терапия, которую приняли педиатры для клинического применения, одобрена под торговым названием Стримвелис (Strimvelis). При проведении Стримвелис пациенту вводятся аутологические гемопоэтические клетки CD34+, трансдуцированные in vitro аденовектором, эспрессирующим аденозиндеаминазу.

Клинические исследования проводились на 12 детях. Результаты показали, что применение Стримвелиса помогло достигнуть трехлетней выживаемости в 100% случаев. Проводились и другие исследования с участие 18 детей. Правда, это было примерно 10-13 лет назад и на сегодня все участники проведенных исследований живы и здоровы. Хотя при пересадке костного мозга – стандартном лечении ADA-SCID – обычная выживаемость составляет 82%.

Справка. ADA-SCID – редкая форма наследственного иммунодефицита, при котором больные крайне уязвимы перед инфекционными болезнями и вынуждены находиться в стерильной среде. В Европе ADA-SCID ежегодно выявляется у 15 детей.

Читайте также: Генная терапия поможет справиться с муковисцидозом

Комментировать

Нажмите для комментария

Здравствуйте,
Выйти

Мы на Facebook