Новости

Спінальна м’язова атрофія: зареєстровано перший препарат

FDA схвалено перший препарат для лікування спінальної м’язової атрофії.

Управління з контролю харчових продуктів і лікарських засобів (Food and Drug Administration — FDA), США, затвердило перший препарат для лікування дорослих та дітей з діагнозом «спінальна м’язова атрофія». Препарат під назвою Spinraza (нусінерсен) вводиться шляхом ін’єкції в рідину, що оточує спинний мозок.

Спінальна м’язова атрофія розвивається через втрату нижніми моторними нейронами здатності управляти рухами*.

Нусінерсен призначений для лікування пацієнтів різного віку та з різноманітним перебігом захворювання. Ефективність препарату було продемонстровано в ході клінічних випробувань.

У дослідженні взяв участь 121 пацієнт з вродженою спінальною м’язовою атрофією, яка була виявлена до 6-місячного віку. Усім пацієнтам було менше 7 міс на момент отримання першої дози препарату. Пацієнтів поділили на 2 групи: одна отримувала ін’єкції нусінерсену, а друга була контрольною, її учасникам вводили ін’єкції, що не містили препарату. Групи порівнювали між собою за такими критеріями рухливості: тримання голови, сидіння, здатність рухати ногами, лежачи на спині, повороти тіла, сидіння, стояння, ходіння. 40% пацієнтів, що отримували ін’єкції нусінерсену, досягли значних успіхів у здійсненні рухів, що були неможливими для пацієнтів контрольної групи.

Додаткове дослідження було проведено за участю групи пацієнтів з чітко вираженими симптомами захворювання віком від 1 міс до 15 років на момент отримання першої дози препарату та групи пресимптоматичних пацієнтів у віці від 8 до 42 днів на момент отримання першої дози. У цьому дослідженні також було продемонстровано ефективність препарату порівняно з контрольною групою пацієнтів.

Серед загальних побічних ефектів: зміна (збільшення або зменшення) частоти респіраторних захворювань, закрепи. Рідко небезпеку може становити зменшення кількості тромбоцитів у кров’яному руслі та токсична дія препарату на нирки. Токсичну дію лікарського засобу на нервову систему вивчали в експериментах на тваринах.

Розробку препарату здійснено в рамках програми із запобігання та лікування рідкісних дитячих захворювань.

Нусінерсен розроблено компанією Ionis Pharmaceuticals of Carlsbad, США, а реалізує його компанія Biogen of Cambridge, США.

* Спінальна М’язова Атрофія (СМА) — хвороба мотонейронів, розташованих в передньому рогу спинного мозку. Історія опису хвороби починається з 1891 року, коли Werding повідомив про виявлення ним поєднаних патоморфологічних змін різних груп м’язів, периферичних нервів і спинного мозку, де виявлялася симетрична атрофія клітин передніх рогів і передніх корінців. У 1892 році Hoffmann обгрунтував нозологічну самостійність даного захворювання. У 1956 році Kugelberg і Welander виділили нову нозологічну форму СМА, яка характеризувалася більш пізнім початком і відносно доброякісним перебігом у порівнянні з раніше описаною формою. У 1995 р Hahnen локалізував ген SMN відповідальний за розвиток хвороби, що дозволило достовірно діагностувати СМА і розробляти різні стратегії лікування.

При СМА в першу чергу слабшають м’язи тулуба і проксимальні (знаходяться ближче до центру тіла) м’язи кінцівок, у міру віддалення до периферії (дистальнше) сила м’язів страждає менше, руки страждають менше ніж ноги. Чутливість зберігається повністю, також як і інтелект, є спостереження, що діти зі СМА помітно більш товариські і яскраві особистості, ніж більшість їх здорових однолітків.

За матеріалами www.fda.gov

Комментировать

Нажмите для комментария

Здравствуйте,
Выйти

Мы на Facebook