Новости

РНК-интерференция

Молекулярный биолог, Нобелевский лауреат Филлип Шарп о структуре двухцепочечной РНК, подавлении экспрессии генов и лечении гемофилии.

Как была открыта РНК-интерференция? Для чего растения используют процесс РНК-интерференции? И как понимание этого процесса может помочь в лечении различных заболеваний? Об этом рассказывает лауреат Нобелевской премии по физиологии и медицине Филлип Шарп.

РНК-интерференция — одно из самых выдающихся открытий в науке, сделанное в 1998 году двумя учеными — Эндрю Файром и Крейгом Мелло. Я имел непосредственное отношение к открытию РНК-интерференции, так как был научным руководителем степени PhD Эндрю Файра. Прекрасный человек, попал в MIT в девятнадцать лет, защитился через четыре года и сделал себе замечательную карьеру. Вместе с Крейгом Мелло он обнаружил, что если ввести в круглого червя C. elegans двухцепочечную РНК, она подавляет экспрессию гена, с которого считана. Это было очень неожиданно, поскольку мы не знали об этом факте до эксперимента. Но когда мы стали думать об этом, изучили литературу, то увидели, что в царстве растений этот феномен был обнаружен десятилетием ранее — если вводить ДНК, какой-то конкретный ген в клетки растений, то зачастую этот ген будет не только не экспрессироваться, но даже подавлять экспрессию связанных генов. Файр и Мелло нашли связь этого процесса с аберрантной РНК, которая, как оказалось, создает двухцепочечную структуру и подавляет экспрессию в растениях.

Если у человека дефективные микроРНК, это может иметь различные последствия, начиная от психических заболеваний, аномального развития и заканчивая множеством проблем. В частности, потеря активности микроРНК — одна из основных причин образования опухолей. В наших клетках есть биохимическая система, которая берет малые РНК и функционально соединяет их с соответствующей мРНК. Эту систему можно эффективно использовать, если удастся доставить РНК в клетку. Таким образом, если знать структуру гена, можно сделать малую РНК, которая будет подавлять его экспрессию. В наших клетках существует система для определения таких РНК и подавления экспрессии генов. Перед нами открылась великолепная возможность лечить болезни при помощи малых РНК, вводя их в клетки и подавляя экспрессию генов, вызывающих болезнь.

Существует метод, когда мы химически соединяем малые РНК с сахаром, веществом, постоянно вырабатывающимся телом человека. В этом случае можно вводить их при помощи простых подкожных инъекций, точно так же как диабетики принимают инсулин. Вещество эффективно попадает в печень, и это очень удобный, безопасный способ использования малых РНК. Мы возлагаем на этот метод большие надежды. Я надеюсь, что мы сможем лечить множество заболеваний, начиная с гемофилии, когда кровь плохо сворачивается, с проблем с метаболизмом, когда повышенный уровень холестерина вызывает сердечную недостаточность, воспалений, когда система комплемента активируется при атаке, что может быть смертельно в некоторых случаях, и заканчивая всеми разнообразными состояниями, возникающими в зависимости от экспрессии генов в печени. То есть весь этот процесс от открытия в 1998 году до сегодняшнего момента, занявший 16 лет, — это очень быстрое применение открытия в науке о жизни.

Ссылка на оригинал: http://postnauka.ru/video/28577

Комментировать

Нажмите для комментария

Здравствуйте,
Выйти

Мы на Facebook