Комитет по лекарственным средствам, предназначенным для применения у человека (Committee for Medicinal Products for Human Use, CHMP) Европейского агентства по лекарственным средствам (European Medicines Agency, EMA) рекомендовал утвердить в ЕС применение лекарственного препарата BAY 81-8973 компании Байер (Bayer), который является рекомбинантным VIII фактором (rFVIII) и предназначен для лечения и профилактики кровотечений при гемофилии типа А у пациентов всех возрастных групп.
Средство BAY 81-8973 представляет собой немодифицированный рекомбинантный VIII фактор полной длины, который в клинических испытаниях показал контроль кровотечений и защиту от них у пациентов с гемофилией типа A при его применении для профилактики два или три раза в неделю. Ожидается, что Европейская комиссия (European Commission) примет свое окончательное решению по регистрации препарата в течение ближайших недель. Кроме ЕС заявки на одобрение препарата BAY 81-8973 от гемофилии уже поданы в США и других странах.
Как заявил Йорг Меллер (Joerg Moeller), член исполнительного комитета компании Байер ХелсКер и руководитель подразделения глобальных разработок, его компания чрезвычайно предана людям, живущим с гемофилией. Это хорошо подтверждает разработка препарата BAY 81-8973, а также исследования препарата BAY 94-9027, рекомбинантного VIII фактора с продолжительным действие. Кроме того, Байер изучает разные ранние подходы к лечению гемофилии, включая применение антител у тканевому ингибитору внешнего пути свертывания.
Компания Байер предана разработке инновационных методов лечения для улучшения качества жизни пациентов. В ее линейки препаратов для лечения гематологических заболеваний есть утвержденные средства для лечения гемофилии типа А и вещества, находящиеся на различных стадиях разработки, которые предназначены для терапии гемофилии, серповидно-клеточной анемии, а также других патологий и нарушений свертываемости крови. Эти препараты отображают преданность компании исследованиям и разработке препаратов, применяемых по этим показаниям, с определением приоритетных направлений вмешательства с наличием потенциала, позволяющего улучшить способы лечения редких заболеваний крови и нарушений свертываемости крови.
Положительная рекомендация CHMP основана на результатах клинических исследования LEOPOLD (Long-Term Efficacy Open-Label Program in Severe Hemophilia A Disease – Открытая программа по изучению длительной эффективности при лечении тяжелой формы гемофилии типа А), в которых оценивалось применение препарата BAY 81-8973 у детей, подростков и взрослых для профилактики и для лечение при необходимости остановки кровотечений. Клиническая программа LEOPOLD состоит из 3-х международных клинических испытаний, целью которых является оценка фармакокинетики, эффективности и безопасности применения препарата BAY 81-8973 у пациентов с тяжелой формой гемофилии типа А (фактор VIII: C < 1 % ).
LEOPOLD I – рандомизированное открытое перекрестное исследование III Фазы, проведенное среди пациентов мужского пола в возрасте 12-65 лет. Целью исследования была демонстрация эффективности и безопасности препарата BAY 81-8973 при его использовании в качестве средства профилактики, для лечения кровотечений, а также для поддержания гемостаза во время хирургических вмешательств. В исследовании LEOPOLD I пациенты получали лечение два или три раза в неделю в зависимости от их фенотипа. предыдущей истории кровотечений и других факторов.
LEOPOLD II – рандомизированное перекрестное открытое исследование, также проведенное с участием пациентов мужского пола в возрасте от 12 до 65 лет. В этом исследовании III Фазы 80 пациентов были рандомизированы на получение профилактической терапии препаратом BAY 81-8973 в низких дозах (20-30 МЕ/кг, n=28) два раза в неделю, в высоких дозах (30-40 МЕ/кг; n=31) три раза в неделю, и на получение препарат для лечение при необходимости (n=21). Основная цель заключалась в том, чтобы продемонстрировать превосходство профилактики по сравнению с режимом терапии по требованию. Первичной конечной точкой являлась частота кровотечений через 12 месяцев лечения.
LEOPOLD Kids – открытое нерандомизированное исследование III фазы. В части исследования Part A проводилась оценка эффективности и безопасности препарата BAY 81-8973 для профилактики, лечения кровотечений и применения при хирургических вмешателствах у детей возрасте <= 12 лет, получавших терапию ранее, при использовании два или три раза в неделю, или при профилактике через день. Часть исследования Part B в настоящий момент еще проводится и проходит с участием пациентов, которые ранее не получали лечение.
Перевод оригинала подготовлен МЕДФАРМКОННЕКТ
Комментировать